W.D. Arnold, D. Kassar, J.T. Kissel: Spinal muscular atrophy: diagnosis and management in a new therapeutic era. In: Muscle & Nerve. Band51, Nr.2, 2015, S.157–167, doi:10.1002/mus.24497.
S. Cho, G. Dreyfuss: A degron created by SMN2 exon 7 skipping is a principal contributor to spinal muscular atrophy severity. In: Genes & Development. Band24, Nr.5, 2010, S.438–442, doi:10.1101/gad.1884910.
T. Hagenacker, C.D. Wurster, R. Günther, O. Schreiber-Katz, A. Osmanovic, S. Petri, M. Weiler, A. Ziegler, J. Kuttler, J. C. Koch, I. Schneider, G. Wunderlich, N. Schloss, H.C. Lehmann, I. Cordts, M. Deschauer, P. Lingor, C. Kamm, B. Stolte, L. Pietruck, A. Totzeck, K. Kizina, C. Mönninghoff, O. von Velsen, C. Ose, H. Reichmann, M. Forsting, Astrid Pechmann, J. Kirschner, A.C. Ludolph, A. Hermann: Nusinersen in adults with 5q spinal muscular atrophy: a non-interventional, multicentre, observational cohort study. In: The Lancet Neurology. Band19, Nr.4, 2020, doi:10.1016/S1474-4422(20)30037-5.
Eintrag 336711 in der Datenbank Orphan Drug Designations and Approvals, FDA, abgerufen am 20. November 2022.
g-ba.de
Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): Anlage XII – Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V Nusinersen (Überschreitung 50 Mio. € Grenze): Spinale Muskelatrophie:
Beschlusstext und Tragende Gründe. Gemeinsamer Bundesausschuss (G-BA), 20. Mai 2020.